Osteoporosi severa: accesso alle cure e sostenibilità

Filled Under: OSTEOPOROSI 3-2016

Year: 2016

Number: 3

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Osteoporosi severa: impatto socio-economico, costi diretti e costi indiretti

Il 4% della popolazione italiana ha più di 80 anni e questa percentuale salirà nei prossimi 30 anni all’11%. 
La popolazione italiana continua ad invecchiare e quindi anche l’incidenza di fratture femorali è destinata a salire. Negli ultimi 10 anni è già stato osservato un trend similare: le fratture femorali sono aumentate del 41% negli uomini e del 30% e nelle donne over 75. Il 67,5% delle fratture femorali degli anziani si verifica però oltre gli 80 anni di età e il 40% di queste nelle donne > 85 anni (4,4% della popolazione italiana). Nel decennio 2000-2009, in Italia si sono verificate oltre mezzo milione di fratture femorali nei pazienti anziani (674.070) che hanno causato circa 800.000 ricoveri ospedalieri, 120.000 decessi e 150.000 casi di invalidità permanente. In 10 anni, i costi diretti totali per il SSN sono ammontati a circa 8,5 miliardi di euro.
Le fratture dell’anziano sono naturalmente fratture da fragilità, un problema di sanità pubblica che ha assunto proporzioni tali da essere paragonato all’infarto miocardico e all’ictus cerebrale, anche in termini di costi sanitari (Figura 1). OSTEOIn realtà, i costi sostenuti per i ricoveri ospedalieri dovuti a frattura di femore negli anziani over 65 anni risultano superiori ai costi ospedalieri di tutti gli IMA degli adulti (età > 45 anni) e paragonabili ai costi diretti degli ictus cerebrali, escludendo i costi della riabilitazione.

Nel XXI secolo abbiamo sì un’evidenza di aumento delle fratture femorali negli over 65 sia donne che uomini, ma per la prima volta si è riscontrato a livello nazionale una riduzione delle fratture femorali in donne di età compresa fra 65-74 anni.

Dai risultati di uno studio italiano condotto dal team del Prof. Tarantino dell’ISBEM è emerso che nelle donne di età 65-74 anni si è osservato una riduzione dell’incidenza di fratture di femore del 7,9% dal 2004 al 2009.

Il numero delle fratture femorali in questa fascia di età è ritornata ai livelli più bassi mai registrati dal 2000 (non più di 9.300 fratture nell’ultimo anno analizzato) (Figura 2). In un contesto di aumento generalizzato delle fratture femorali, questo risultato trova una spiegazione nell’attività di prevenzione sia primaria che secondaria svolta dai Bone Specialist,

soprattutto in questa fascia di età.
Anche le fratture osteoporotiche minori hanno il loro peso in questo scenario.

Dai dati dello studio multicentrico di Piscitelli et al. condotto nel 2010, è emerso che ogni anno in Italia nei pazienti > 65 anni si verificano circa 150.000 nuove fratture vertebrali (incluse quelle asintomatiche) per un costo totale stimato pari a 300 milioni di euro l’anno.

Le nuove fratture di omero, 48.000 ogni anno, rappresentano la terza frattura più comune in questa fascia di età, aumentano di 5 volte entro un anno il rischio di fratture di femore e determinano una spesa di 85 milioni di euro. Le fratture del radio distale (circa 85.000 l’anno) sono le fratture più comuni fra le donne di 40-50 anni e negli uomini con meno di 70 anni, raddoppiano il rischio di frattura femorale o vertebrale e sono responsabili di costi annuali stimabili a 88 milioni di euro. Per quanto riguarda i costi correlati alla prevenzione, i farmaci inclusi nella Nota AIFA 79 rappresentano il 9% della spesa sostenuta per tutti i farmaci sottoposti a Note AIFA, per un totale di 363 milioni di euro. Tutti i farmaci inclusi nella Nota 79 ammontano a non più del 2,6% del totale della spesa farmaceutica nazionale. Anche la mancata prevenzione farmacologica ha un costo. Trattare tutti i 300.000 soggetti che ogni anno si fratturano vertebre, omero, polso, gamba e piede costerebbe 80 milioni di euro, a fronte di costi ospedalieri in essere pari a 553 milioni di euro. Questa cifra corrisponde allo 0,84% della spesa farmaceutica nazionale (9,6 miliardi), ma potrebbe produrre un risparmio di 85 milioni di euro al netto del costo dei farmaci, con una riduzione di 100.000 fratture l’anno.

Ancora più eclatante è il caso delle fratture femorali; per trattare tutti i fratturati di femore di età > 65 anni (che generano 1 miliardo di euro di spesa all’anno) sarebbe necessaria una spesa massima di 18 milioni di euro annui, pari allo 0,18% della spesa farmaceutica nazionale, con risparmio legato alla riduzione del numero di rifratture femorali (fino al 30%) e in generale di nuove fratture (5-10% all’anno).

In base ai dati di efficacia delle terapie, il risparmio stimato in termini di costi di ospedalizzazione, interventi e riabilitazione sarebbe pari a 43 milioni di euro per anno, al netto del costo dei farmaci somministrati.

In conclusione, le fratture femorali degli anziani in Italia, che sono gravate da elevata mortalità e disabilità, determinano un consumo di risorse pari all’IMA e all’ictus cerebrale. Anche le fratture minori hanno un impatto elevato in termini di salute e costi. Ad oggi non è più possibile differire l’adozione di serie strategie preventive per l’osteoporosi al fine di ridurre l’incidenza e i costi delle fratture osteoporotiche.

Accessibilità alle cure e variabilità regionale

L’accessibilità alle cure sul territorio italiano è ad oggi altamente disomogenea. Questo trova una spiegazione nell’affidamento alle Regioni del potere legislativo e organizzativo dei propri territori, alla perdita di un ruolo di centralità del Sistema Sanitario Nazionale e alla mancanza di un percorso diagnostico-terapeutico condiviso e riconosciuto a livello centrale.
L’accessibilità alle cure è uno degli aspetti più importanti del rapporto fra cittadino e Servizio Sanitario Regionale, in quanto le modalità che regolano questa accessibilità influenzano l’efficacia del processo diagnostico, terapeutico e assistenziale e condizionano la qualità e l’efficienza della risposta del cittadino.

In generale, l’accessibilità alle cure deve sempre rispondere a 3 criteri: essere equa, trasparente e appropriata. Equa per il clinico significa commisurata alla gravità e alla condizione clinica del paziente. Per essere considerata equa, sono necessarie delle regole condivise fra decisore politico e cittadino. La comunicazione di queste regole dovrebbe essere comprensibile e uniforme (trasparente) già a livello nazionale, per non creare condizioni di disomogeneità regionale troppo accentuate. Fondamentale per una gestione corretta del paziente è poi l’appropriatezza terapeutica. In sanità il termine appropriatezza è la misura di quanto una scelta o un intervento diagnostico/terapeutico risulti adeguato rispetto alle esigenze del paziente e al contesto sanitario. Un intervento diagnostico o terapeutico risulta appropriato nel momento in cui risponde il più possibile ai criteri di efficacia, sicurezza ed efficienza. Alla luce di quanto detto, è fondamentale creare un network fra:

  1. Le competenze, che sono localizzate principalmente in ospedale;
  2. Il fabbisogno/necessità che sono invece sul territorio

La relazione fra questi 2 sistemi deve basarsi su 4 punti cardine:

  • Tempestività;
  • Diagnosi efficace;
  • Trattamento reggibile (dal sistema e dal paziente) per una miglior aderenza;
  • Presa in carico/integrazione (Figura 3)

Figura 3 Osteoporosi 3_2016

Tutto ciò consente di raggiungere una concreta sostenibilità, ossia un risultato che il sistema può reggere sia economicamente che, soprattutto, eticamente.

Creare un network fra centro e periferia, che si fondi su comunicazione, conoscenze scientifiche e condivisione di modelli funzionali, è quindi indispensabile.

Ciascun clinico dovrebbe dare origine al proprio network, una rete condivisa da più clinici e, in alcuni casi, indirizzare il decisore politico a tenere in considerazione i modelli più efficaci e farli diventare dei modelli condivisi a livello nazionale.

Il profilo dei pazienti con osteoporosi severa


Nel 1994 l’Organizzazione Mondiale della Sanità definisce l’osteoporosi severa come una condizione patologica caratterizzata da BMD (Bone Mineral Density) ≤ -2,5 e 1 o più fratture da trauma. Questa definizione rappresenta un cut-off decisionale molto preciso, che è stato confermato e supportato ancora nel 2015 dal gruppo di Kanis et al. Tendenzialmente, per definire una patologia come severa bisogna fare riferimento al suo impatto sulla sopravvivenza. Per quanto riguarda l’osteoporosi, un paziente con precedente frattura ha un’aspettativa di vita estremamente ridotta: la frattura produce infatti un aumento significativo della mortalità a 5 anni, che si mantiene fino a 10 anni (plateau).

La rifrattura determina quindi sul paziente osteoporotico, soprattutto di sesso maschile, una riduzione della sopravvivenza (Figura 4). Alla luce di queste considerazioni, si potrebbe apportare una modifica alla definizione di osteoporosi severa, introducendo il concetto delle rifrattura osteoporotica. L’osteoporosi severa potrebbe essere quindi definita da una BMD ≤ -2,5 e una rifrattura da trauma.

Nel 2009 Nuti et al. hanno suggerito una nuova definizione, descrivendo l’osteoporosi come severa dalla sola presenza di 2 o più fratture da fragilità, indipendentemente dal valore della BMD. In generale, per descrivere

l’Osteoporosi severa si può seguire:

  1. Una definizione diagnostica, basata su BMD e fratture;
  2. Una definizione terapeutica, basta sull’esplicitazione di una soglia di intervento

Nel primo caso, è necessario valutare se BMD e fratture rappresentino fattori predittivi di rischio di osteoporosi severa necessari e sufficienti. Il rapporto fra la riduzione della BMD e il rischio di frattura non è lineare, ma esponenziale.

Inoltre, la curva della probabilità di frattura in base al T- score varia significativamente in relazione all’età: il rischio associato a una BMD di -2,5 a 50 anni è diverso infatti da quello rilevato a 70 anni (Figura 5).

OSTEO

In altri termini, con una BMD di -4, il rischio fratturativo di una persona di 50 anni è pari al 21,3%, mentre in una persona di 75 anni è del 46,2%, ciò significa che non può essere dato lo stesso peso ad un pari valore di densitometria.

All’aumentare dell’età, infatti, la densitometria perde la sua capacità predittiva.

Inoltre, il 50% delle fratture femorali avviene con una BMD normale o in presenza di osteopenia e vi sono alcune condizioni cliniche (es. assunzione di terapia steroidea o inibitori dell’aromatasi) che aumentano il rischio fratturativo indipendentemente dal valore di BMD. La sola BMD non rappresenta quindi un buon parametro di valutazione del rischio, e le fratture? La presenza di una rifrattura aumenta di 2 volte il rischio di incorrere in una terza frattura, soprattutto nei pazienti con densitometria normale od osteopenia e in pazienti con fratture originali non vertebrali e non femorali.

La frattura rappresenta per tutte le fasce di età un fattore predittivo molto importante, ma nel calcolo del rischio deve essere considerato il numero di fratture e soprattutto la loro severità. Recentemente, è stata riformulata la definizione di osteoporosi severa da parte del National Bone Health Alliance Working Group:

  • Frattura di femore indipendentemente dalla BMD o;
  • BMD ≤-2,5 o;
  • Osteopenia con 1 frattura maggiore o;
  • FRAX score > 3% per femore e 20% per fratture maggiori.

Il FRAX non è un criterio diagnostico, ma operativo per definire l’osteoporosi severa dal punto di vista della soglia terapeutica ossia della gravità della patologia.

La definizione di un cut-off preciso su un parametro, la stima del rischio, che è di per sé un fenomeno continuo è molto difficile. Quindi, più che definire la diagnosi di osteoporosi severa, dovrebbe essere definito il grado di rischio fratturativo, essendo l’osteoporosi severa una patologia ad elevato rischio, e la soglia terapeutica. Il FRAX presenta numerose limitazioni intrinseche (es. non esiste gradiente di rischio per pregresse fratture e terapia cortisonica), per questo motivo è stato elaborato l’algoritmo DeFRA che garantisce un approccio diagnostico e terapeutico dell’osteoporosi razionale e omogeneo.

Il DeFRA consente di graduare il rischio, inserendo nel calcolo una valutazione del numero di fratture e del tipo (vertebrali o non vertebrali), l’assunzione o meno e il dosaggio dei corticosteroidi.

La definizione di osteoporosi severa mediante DeFRA consente anche di capire se la strategia terapeutica adottata risulta corretta o meno, ossia se l’assunzione della terapia anti-osteoporotica ha portato a benefici e a una riduzione del rischio calcolato a 10 anni.

Il DeFRA è uno strumento perfetto per calibrare la valutazione del rischio fratturativo e la scelta terapeutica. In conclusione, l’osteoporosi severa è un continuum e per questa sua caratteristica non permette di avere un cut-off o una definizione precisa e si modula sommando tutti i fattori di rischio.
L’alto fattore di rischio non è un numero, ma è il risultato che otteniamo con il calcolo del DeFRA, uno strumento sicuramente perfezionabile, ma ad oggi il più completo e soddisfacente per valutare il rischio osteoporotico e definire il trattamento più appropriato.

Il contributo della nuova Nota 79 in termini di approccio clinico


La nuova Nota 79, pubblicata in GU nel maggio 2015 (Figura 6), rappresenta ad oggi un aiuto concreto nel correggere l’approccio clinico al trattamento dell’osteoporosi. Uno dei criteri principali su cui si basa la Nota è l’identificazione del paziente ad alto rischio e quindi della presenza di una o più fratture femorali o vertebrali pregresse. Lo studio DANCE osservazionale post-marketing del 2016, condotto su 3.720 pazienti in terapia con teriparatide, ha confermato che la presenza di fratture pregresse maggiori condiziona il successo dell’intervento terapeutico. Trattando con teriparatide pazienti con una frattura pregressa si riduce in maniera significativa il rischio fratturativo assoluto, raggiungendo una condizione paragonabile a quella di soggetti senza fratture.

Come espresso in Nota, nella valutazione del rischio risulta fondamentale definire non solo la presenza, ma anche il numero di fratture pregresse. Inoltre è importante tenere in considerazione tutti i tipi di frattura: anche le fratture lievi rappresentano un fattore predittivo di aumentato rischio fratturativo. In Italia, ancora oggi solo il 30% dei soggetti viene trattato in maniera adeguata ed esiste un vero e proprio problema di inappropriatezza diagnostica.

In uno studio condotto su pazienti trattati secondo Nota 79, in periodo osservazionale considerato pari a 3 anni, il 50% non si sottoponeva ad un esame di calcemia, solo il 30% presentava un dato di densitometria aggiornato e il 20% una RX dorsale.

Alla luce di queste considerazioni, è risultato fondamentale focalizzare l’attenzione sulla necessità e l’utilità della valutazione morfometrica DXA; anche le più recenti linee guida SIOMMMS conferiscono un alto valore alla sensibilità e specificità di questa tecnica e quindi una raccomandazione ancora più autorevole.

Il paziente dovrebbe inoltre essere sottoposto con schedule regolari a RX o VFA della colonna dorso-lombare e ad esami di primo di I e di II livello (Tabella 1), Tabella 1 Osteoporosi 3_2016necessari al clinico per avere un quadro completo della situazione. La nuova Nota 79 ha introdotto nella valutazione del rischio anche le fratture di tipo non vertebrale: la presenza di una frattura di omero, tibia o costola è predittiva di nuove fratture in maniera analoga a quanto osservato per una pregressa frattura femorale o vertebrale. L’importanza della valutazione della fragilità ossea mediante BMD è stata nuovamente ribadita: considerare i fattori di rischio insieme alla BMD migliora l’accuratezza della stima del rischio, mentre escludere la valutazione densitometrica, utilizzando i soli fattori di rischio, porta ad un peggioramento della sensibilità e specificità del calcolo del rischio. Ulteriore modifica rispetto alla vecchia Nota, è stata l’introduzione di una classificazione dei farmaci eseguita seguendo 4 criteri principali:

  1. Evidenze di efficacia nelle varie forme di osteoporosi;
  2. Bilancio di costo/efficacia;
  3. Esperienze in termini di saftey;
  4. Razionale fisiopatologico.

 

In questa valutazione, soprattutto per quanto riguarda il rapporto costo/efficacia, ha contribuito il lavoro di Adami et al. in cui è stato chiaramente dimostrato che un farmaco che sembra troppo costoso, se si considera la sua efficacia maggiore e il costo per frattura prevenuta diventa più accettabile ed anzi raccomandabile.

Nella nuova Nota, la classificazione introdotta suddivide i farmaci in 4 categorie di scelta (I, II, III e IV). I farmaci di seconda, terza e quarta linea sono stati indicati per garantire una continuità terapeutica in caso di intolleranza, incapacità di assunzione corretta, effetti collaterali, controindicazioni al farmaco di una classe o nuova frattura osteoporotica vertebrale o femorale nonostante il trattamento.

Un altro aspetto importante inserito nella nuova Nota è la presenza di comorbilità diverse da quelle reumatiche, ossia patologie che aumentano il rischio di frattura indipendentemente dalla BMD (es. diabete). Un’inserzione totalmente innovativa è stato inoltre il “trattamento in corso di blocco ormonale adiuvante”. Nelle pazienti con carcinoma mammario in terapia adiuvante, indipendentemente dall’età e anche in presenza di una BMD normale, è necessario raccomandare un trattamento anti-osteoporotico perché rappresentano soggetti ad elevato rischio. Unico obiettivo futuro dovrà essere quello di passare da un semplice diagramma di flusso a un algoritmo informatizzato, sia realizzandolo ex novo sia modificando l’attuale DeFRA.

In conclusione, i contributi della nuova Nota 79 in termini di approccio clinico sono stati innumerevoli:

  • Il riconoscimento dell’importanza anche di altre fratture osteoporotiche.
  • La considerazione della densitometria della colonna.
  • La possibilità di trattare donne in post-menopausa anche prima dei 50 anni.
  • L’accesso al trattamento di pazienti a rischio perché in blocco ormonale adiuvante.
  • La maggior possibilità di accesso al trattamento anabolizzante.
  • Il riconoscimento di altre comorbilità.
  • La classificazione dei farmaci, con la garanzia tuttavia di passare da una scelta all’altra in presenza di motivazioni cliniche.

La nuova Nota 79 dal punto di vista dell’Autority Regionale del Farmaco (focus regione Sicilia)

L’appropriatezza prescrittiva, quindi il rispetto delle note, delle limitazioni, delle indicazioni terapeutiche e delle schede tecniche, e l’aderenza alla terapia rappresentano punti cardine per l’Autority Regionale che, oltre ad analizzare i numeri e far rispettare i tetti di spesa, deve saper gestire le risorse economiche a sua disposizione nella maniera più appropriata.
Nella regione Sicilia, nonostante le limitazioni e la Nota 79, si è assistito negli anni passati a un fenomeno di iperprescrizione dei farmaci per l’osteoporosi e ciò ha reso necessario l’attuazione di interventi legislativi precisi (tagli trasversali) che imponessero un tetto di spesa ben calibrato.
Nel 2013 la Regione Sicilia è intervenuta proprio attivamente, lamentando che i quantitativi di farmaci prescritti per l’osteoporosi risultavano significativamente più elevati rispetto al dato nazionale e in alcune province della Regione il dato era addirittura il doppio (Figura 7). A distanza di due anni e dopo una serie di tagli trasversali, si è osservato un netto contenimento dei costi e una riduzione dello spreco in tutte le province della Regione. La commissione del prontuario terapeutico regionale ha stabilito, inoltre, sempre nell’ottica di un contenimento dei costi, che la MOC è obbligatoria per tutte le prescrizioni di farmaci anti-osteoporotici, specificando però che non risulta necessaria in caso di fratture osteoporotiche vertebrali o di femore già radiologicamente documentate. Ha anche indicato la tecnica DXA come preferibile, eseguita sempre presso strutture pubbliche o private accreditate col Servizio Sanitario Regionale/Nazionale.

Nel I trimestre 2015, a seguito del ricorso al TAR di Federfarma contro AIFA, Teriparatide è stata riclassificata in fascia A, ovvero eliminata dall’elenco PHT che prevedeva la distribuzione ai costi di acquisto delle Aziende Sanitarie (distribuzione diretta o per conto). La distribuzione è finita quindi nel canale della convenzionata e questo ha portato inevitabilmente ad un aggravio di spesa per le regioni, con un incremento nella regione Sicilia pari al 65% rispetto al 2014. Questo andamento ha trovato una spiegazione nella fine della DPC e nel passaggio alla spesa convenzionata, ma anche nelle nuove indicazioni della Nota 79, che hanno ampliato il campo di utilizzo di teriparatide, l’unico farmaco anabolico presente in commercio. Nell’anno 2015, si è osservato infatti nella ASL di Palermo un incremento nell’utilizzo di teriparatide del 56,29%, di denosumab del 38,23% e un decremento di tutti gli altri farmaci (raloxifene, bifosfonati e ranelato) (Figura 8).

OSTEOPer quanto riguarda l’inappropriatezza d’impiego, come evidenziato dal rapporto OSMED, vi è ancora una netta differenza tra le regioni del Sud e quelle del Nord. Analizzando ad esempio l’assunzione dei supplementi di calcio e vitamina D, come raccomandato da Nota 79, da dati raccolti nel 2012 nella provincia di Palermo su oltre 8.000 pazienti in terapia da 5 mesi, è emerso che solo il 20% utilizzava correttamente la supplementazione, il 25% ne faceva un uso saltuario, mentre il 55% non la prendeva neanche in considerazione.

In generale, l’aderenza alle terapie (assunzione di almeno l’80% delle dosi prescritte) sia farmacologiche che suppletive è un determinante fondamentale del successo del trattamento.

Una scarsa aderenza attenua i benefici clinici e quindi riduce l’efficacia complessiva dei sistemi sanitari, comportando un notevole spreco di risorse economiche. La mancata aderenza non è solo un problema nazionale, ma globale; infatti, da uno studio americano recente è emerso che la malattia, le caratteristiche del paziente e l’intervento della copertura assicurativa inficiano l’aderenza alla terapia, riducendola al 25-50%.

In conclusione, in base ai dati OSMED 2014 si osserva un numero di pazienti con osteoporosi superiore al Nord che al Sud, in controtendenza con quanto osservato per i consumi.

Il numero dei pazienti aderenti al trattamento è maggiore al Nord (50,9%) rispetto al Sud (42,1%) mentre per quanto riguarda le prescrizioni occasionali (1-3 pezzi/anno per paziente) risultano significativamente superiori nelle regioni del Sud rispetto a quelle del Nord (18,3% versus 13,1%).

Analizzando in particolare la situazione delle Regione Sicilia, si osserva che:

  • le prescrizioni di farmaci sono più del doppio rispetto al dato Italia, anche se oggi una tendenza in miglioramento a seguito dei tagli trasversali;
  • il numero di pazienti trattati in maniera adeguata è ancora nettamente inferiore;
  • l’aderenza è solo del 42%;
  • esiste il problema in termini di scarsa supplementazione con calcio e 
Vitamina D.

 

I differenti percorsi diagnostici terapeutici assistenziali nella realtà italiana.

Il punto di vista del Clinico

La realtà dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII
 di Bergamo

L’Ospedale San Giovanni di Bergamo è il più grande ospedale lombardo, ha un bacino di utenza di un milione di persone e 900 posti letto; presenta un numero molto elevato di specialità (n=380) ed eccellenze sia a livello clinico che di ricerca, in ambito nazionale e internazionale. Per la presenza di ampi flussi di pazienti e di diverse patologie trattate, viene incentivata la formazione di equipe multidisciplinari e dei PDTA (Percorso Diagnostico-Terapeutico Assistenziale) per gestire le patologie complesse, tra cui rientra anche l’osteoporosi. In questo ambito è in corso un progetto che, attraverso il coordinamento tra diverse professionalità, promuove un percorso facilitato di integrazione tra le cure prestate in ambito ospedaliero e quelle poi proseguite sul territorio, con l’auspicio di ridurre le inefficienze.

Il programma è partito nel giugno 2015 con un evento di networking tra specialisti (45, di varie specialità) che trattano i pazienti ad alto rischio di fratture da fragilità, proseguito con la proposta operativa di aprire un ambulatorio di secondo livello dedicato a pazienti selezionati, con agenda accessibile solo dagli specialisti ospedalieri.

Unità coinvoltenel PDTA condiviso

Fino a settembre 2015, l’ambulatorio di Endocrinologia generale si occupava della presa in carico dei pazienti con frattura, indipendentemente dalle comorbilità, provenienti dal territorio e dall’ospedale, mentre la Reumatologia e la Nefrologia trattavano i pazienti con malattie metaboliche dell’osso in presenza di comorbilità specifiche di loro pertinenza.
I pazienti a elevato rischio di frattura confluivano inoltre nei reparti di Ortopedia e nelle diverse Oncologie, ma anche nei reparti internistici, se in trattamento con cortisonici, nelle unità di trapianto e in quelli di malattie infettive, in particolare gli HIV-positivi (Figura 9).
Nei primi 6 mesi di operatività dell’ambulatorio specialistico di patologia ossea sono state effettuate 280 visite specialistiche con una disponibilità di 8 prime visite e 6 controlli a settimana con una lista d’attesa di circa 30 giorni (Figura 10).

OSTEO

Specialità e sensibilità alle problematiche osteoporotiche

L’atteggiamento più attivo è stato quello degli internisti che trattano i pazienti in follow-up cronico e pazienti in trattamento per condizioni osteopeniche, soprattutto se con riscontro clinico di frattura da fragilità, con impatto sulla qualità di vita.

Tra questi, i pazienti HIV-positivi sono quelli che afferiscono in percentuale più consistente all’ambulatorio specialistico, perché dopo l’introduzione della terapia antiretrovirale sviluppano le comorbilità croniche associate all’invecchiamento, tra cui l’osteoporosi.

Tra i clinici meno sensibili alle problematiche sembrano esservi quelli che curano pazienti con problematiche acute, come ad esempio i trapiantati di polmoni, che soprattutto nel primo anno hanno una bassa sopravvivenza e una grande incidenza di comorbilità. Anche gli ortopedici hanno risposto meno attivamente forse perché trattano tipicamente le fratture e vengono coinvolti nella dimensione cronica dell’osteoporosi e nelle problematiche cliniche sottostanti solo quando devono fronteggiare un fallimento dell’outcome chirurgico.

PDTA tailored

L’unico modo affinché un percorso sia condiviso è quello di strutturarlo “su misura”, in base alle diverse problematiche dei fruitori, prevedendo revisioni e aggiornamenti continui. Un esempio è quello relativo al reparto di Ortopedia, dove si è ritenuto che ulteriori richieste di valutazione del paziente potessero sovraccaricare i clinici. È stato quindi disegnato un percorso che prevede che il chirurgo, individuato il paziente con frattura da fragilità, per inviarlo a una prima visita endocrinologica, agli esami ematochimici di primo livello e a RX del rachide debba solo compilare una lettera prestampata e le impegnative già predisposte sul sistema informatico.

I protocolli che riguardano gli internisti sono generalmente molto più complessi, il più complicato è quello dei pazienti con HIV, mentre per quanto riguarda i pazienti in terapia ormonale ablativa, si è recentemente concordato che rimangano in carico ai clinici, almeno all’inizio della terapia con inibitori dell’aromatasi. Relativamente ai pazienti in terapia cortisonica si sta ancora valutando la possibilità di un invio diretto all’ambulatorio specialistico.

Gli obiettivi a breve termine prevedono l’ottimizzazione della selezione e della modalità di accesso del paziente all’ambulatorio di malattie metaboliche ossee e la prosecuzione della valutazione dei flussi. Nel lungo termine, invece, l’obiettivo sarebbe quello di coinvolgere il territorio e quindi quello di condividere e garantire una gestione integrata del paziente.

La realtà delle Marche

Una realtà completamente diversa è quella delle Marche che ha una rete ospedaliera diffusa con piccoli ospedali e un territorio regionale, anche montano, che non raggiunge il milione e 300 mila abitanti (Figure 11 e 12). Gestire le piccole realtà ed essere incisivi sul modello assistenziale è sicuramente una sfida che può essere vinta solo con una buona coordinazione tra strutture ospedaliere e territoriali.

OSTEO

La sostenibilità del SSN può essere raggiunta solo attraverso una gestione che consenta di indentificare gli sprechi del sistema e di incrementare il valore prodotto, riducendo quindi il sovra utilizzo di prestazioni sanitarie di scarso valore e aumentando invece l’impiego di quelle efficaci, con una particolare attenzione nella gestione dei pazienti cronici, nei quali l’assistenza a livello di cure primarie va integrata con interventi specialistici e ricoveri ospedalieri.

In particolare, nelle province di Ascoli Piceno e San Benedetto del Tronto, dove esistono due aziende ospedaliere molto vicine (25 km di distanza) che si occupano di osteoporosi, la necessità di razionalizzare l’offerta diagnostico terapeutica per il paziente affetto da osteoporosi ha fatto sì che si definisse un Gruppo di lavoro che ha coinvolto diverse specialità e figure professionali: UOC di Geriatria quale coordinatore degli Ambulatori dell’Osteoporosi, l’UOC di Fisioterapia, UOC di Medicina Nucleare che ha attinenze diagnostiche in quanto gestisce una DXA ad Ascoli Piceno, i direttori delle Farmacie e i direttori delle macro aree territoriali.

La discussione e la collaborazione tra i centri interessati ha permesso di definire le diverse competenze e di delineare un PDTA.

Partendo dal presupposto che la qualità delle cure dipende dalle modalità della loro erogazione, per il paziente con sospetta diagnosi di osteoporosi è stato strutturato un percorso di trattamento in 8 mosse che coinvolge il Medico di Medicina Generale (MMG), colui che identifica il sospetto diagnostico, il paziente che provvederà alla prenotazione delle prestazioni prescritte, e il centro di riferimento, che esegue gli esami diagnostici e dà l’indirizzo terapeutico. L’MMG identifica i soggetti a rischio e redige la richiesta degli esami strumentali (DXA) su ricettario regionale dove riporta la diagnosi che dà diritto alla prescrizione LEA, mentre il centro di riferimento è deputato agli esami di primo e secondo livello e a tutti gli approfondimenti diagnostici. È ancora l’MMG che prescrive la terapia, gli accertamenti di controllo, sostiene e verifica la compliace e, nei casi di fratture da fragilità o di emergenti complessità, richiede le visite presso il centro di riferimento. In sintesi la gestione delle situazioni più facili avviene a livello territoriale, mentre le condizioni più complesse vengono indirizzate ai 2 centri di riferimento. Nell’attesa di una riorganizzazione strutturale che probabilmente vedrà la costituzione di una Unità di Orto-Geriatria a cui centralizzare i soggetti con frattura di femore, l’expertise nei due ospedali assicura che il paziente possa accedere indifferentemente a una delle due strutture e che abbia una valutazione di base omogenea in tutte e due le realtà.

In particolare, si sta lavorando per la costituzione di un profilo diagnostico di ammissione ospedaliera “Frattura da fragilità” che preveda di effettuare gli esami di primo livello più PTH, 25OH- Vit D, TSH reflex e la radiografia in proiezione laterale del rachide dorso-lombare. Durante la degenza per frattura da fragilità dovrebbero inoltre essere a disposizione consulenti che offrano la possibilità all’interessato e ai suoi caregiver di ricevere informazioni esaustive sulla natura della malattia osteoporotica, la gestione delle comorbilità concorrenti, la prevenzione delle cadute, gli interventi farmacologici e la programmazione del follow-up ambulatoriale.

Infine, si sta ragionando sulla possibilità di istituire un ambulatorio multi specialistico dove possano convogliare geriatra, ortopedico e fisiatra, per accogliere il paziente ed effettuare una valutazione completa evitando tragitti inutili.

Il punto di vista del Direttore Sanitario

Il ruolo della direzione sanitaria è un ruolo ibrido, che richiede competenze professionali e manageriali oltre che capacità di ascolto e di comunicazione, in modo da poter coniugare le necessità che provengono dall’esterno, e quindi i bisogni di salute dei cittadini, con quelle interne alla struttura, che dipendono dalle risorse disponibili e sono sottoposte a valutazioni di tipo economico- gestionale.
In sintesi, la Direzione Sanitaria ha il compito di identificare in modo molto accurato le figure interessate, anche definiti portatori di interesse, per poterli poi gestire al meglio.
La realtà dell’ASL3 genovese comprende un territorio piuttosto vasto con 725.247 abitanti, una popolazione di età media molto elevata (48 anni) che risulta superiore alla media italiana (43 anni) ed europea.

Numeri inusuali che si accompagnano naturalmente anche a una maggiore prevalenza di malattie cronico-degenerative tra cui l’osteoporosi e le sue complicanze fratturative.

I costi sociali di una frattura di femore sono rilevanti, basti pensare ai soli costi diretti legati al ricovero ospedaliero che risulta essere di durata media più lunga rispetto a tutte le patologie acute.

È inoltre necessario tener conto anche dei costi dell’eventuale intervento chirurgico e di riabilitazione, oltre ai costi indiretti che gravano sul paziente e i suoi congiunti, che comprendono anche i giorni di lavoro persi.

Le fratture da fragilità hanno importanti implicazioni sanitarie, sociali ed economi

che e sono associate ad aumento della mortalità, morbilità, e disabilità a lungo termine, oltre che a un aumento del rischio di altre fratture. Gran parte dei costi socio-sanitari conseguenti all’osteoporosi e alle sue complicanze sono legati non solo alla spesa farmacologica, ma anche alle conseguenze cliniche. Nella regione Liguria negli anni 2011, 2012 e 2013 si sono registrati rispettivamente 3.683, 3.726 e 3.925 ricoveri ospedalieri con DRG di frattura del femore di cui, rispettivamente, 1.552, 1.435 e 1.481 nell’area metropolitana di Genova (Figura 13).

Le terapie per l’osteoporosi hanno l’obiettivo di rallentare la malattia, migliorare la densità ossea ed evitare le complicanze a essa associate, riducendo il rischio di fratture.

Solo il 12% dei pazienti con frattura femorale riceve una terapia anti-fratturativa, ed esiste un divario tra spesa farmaceutica sostenuta per la prevenzione del rischio fratturativo e quello cardiovascolare (1-4% vs. 30% della spesa farmaceutica nazionale). Per ottimizzare la gestione del paziente con frattura di femore, dopo la dimissione si può ricorrere ai Fracture Liaison Service allo scopo di ridurre il rischio di nuova frattura da fragilità e in particolare ridurre l’incidenza di ri-fratture di femore su base osteoporotica nei soggetti di età superiore ai 65 anni.

I principi fondamentali dei Centri possono essere riassunti in pochi punti (International Osteoporosis Fundation 2012):

  1. identificazione dei soggetti con frattura osteoporotica;
  2. interazione, collaborazione e coordinazione delle principali figure sanitarie coinvolte;
  3. valutazione clinica basata sulle evidenze;
  4. avvio di una terapia basata sulle evidenze scientifiche;
  5. monitoraggio a lungo termine per promuovere una maggiore aderenza e persistenza

Si tratta di un percorso trasversale che integra le professionalità delle diverse unità organizzative, ospedaliere e territoriali, e si basa sul concetto di equipe multidisciplinare, di un PDTA basato su evidenze scientifiche (EBM) e sul rafforzamento del rapporto tra MMG e parenti. Per raggiungere tali obiettivi è stato chiesto alle equipe ortopediche dell’Ospedale San Martino, Ospedale Galliera e Ospedale di Voltri ai MMG e agli specialisti afferenti ai Centri per la diagnosi e cura delle Osteopatie Metaboliche dell’area metropolitana di Genova di operare in sinergia, per avviare sistematicamente i pazienti con frattura femorale da fragilità ad un percorso standardizzato volto all’appropriatezza diagnostica e terapeutica e all’ottimizzazione della compliance. Il percorso è appena partito e porterà sicuramente importanti risultati.

Esperienze regionali: passato e presente alla luce della nuova Nota 79

Il progetto O.S.V.E

Il progetto O.S.V.E (Osteoporosi Severa nel Veneto) nasce dalla collaborazione tra le istituzioni sanitarie del Veneto e gli specialisti del territorio e fa parte di una serie di progetti deliberati dalla Regione per la razionalizzazione dei percorsi gestionali e diagnostico-terapeutici dell’osteoporosi severa.

Il primo obiettivo è stato quello di definire i Centri territoriali che avessero i requisiti per erogare il trattamento e verificare e migliorare l’appropriatezza prescrittiva, l’aderenza alla terapia, quantificare l’entità dei benefici e degli effetti collaterali, nell’ottica globale della gestione della malattia. Dopo una rigorosa selezione effettuata in base a criteri di expertise, i Centri idonei alla prescrizione dei farmaci per la terapia dell’osteoporosi severa sono risultati ben distribuiti sul territorio, con un maggior numero di pazienti gestiti nei capoluoghi di provincia, soprattutto Padova e Verona (Figura 14).

È poi stata istituita una scheda di farmacovigilanza attiva, di monitoraggio clinico per la prescrizione dei farmaci della Nota 79, di teriparatide e dell’ormone paratiroideo da compilare obbligatoriamente dai Centri che devono inoltre redigere il piano terapeutico, con validità 6 mesi, per poter seguire il decorso del paziente.

Il percorso è stato poi implementato con la partecipazione al progetto PRIHTA, che prevede la realizzazione di un networking informatizzato per la valutazione e il monitoraggio dei pazienti con osteoporosi severa.

Il lavoro, frutto della collaborazione tra Enti pubblici e privati (Servizio Farmaceutico Regionale, Servizio Informatico SSR della regione Veneto, Eli Lilly, Cineca e i

Centri regionali), ha trasformato le cartelle cliniche e quelle di farmacovigilanza in formato elettronico in modo da facilitare la loro compilazione e di permettere ai Centri responsabili e alla Regione di monitorare l’andamento del programma. È stato così costituito un Registro della regione Veneto, gestito dal punto di vista informatico da Cineca, che raccoglie i dati dei centri regionali e li riversa in Regione, che può così monitorare ed eventualmente rendere il percorso terapeutico più appropriato.

Dal marzo 2014, da quando è partito il sistema informatizzato, a marzo 2016 sono stati inseriti i dati di 1.136 pazienti, la maggior parte (n = 964) sono pazienti attivi, 172 hanno già terminato la terapia, una grandissima parte l’ha terminata perché completata, solo alcuni hanno deciso di interrompere il trattamento e ancora meno per effetti collaterali (Figura 15).

I risultati hanno evidenziato che i pazienti sono trattati con grande competenza localmente, che in circa la metà dei casi si tratta di pazienti anziani (> 75 anni), nella gran parte di sesso femminile (89%).

E ancora, nella maggior parte dei casi il paziente entra in terapia con teriparatide perché ha più di una frattura (72% > 2 fratture) e la nuova Nota 79 non ha apportato alcun cambiamento di attitudine, seppure sia stata modificata la possibilità di prescrizione.

La compliance al trattamento grazie al follow-up facilmente monitorabile è stata eccellente. Le nuove fratture si sono verificate in una porzione piccolissima di pazienti; anche gli effetti collaterali sono stati molto ridotti e ben monitorati.

In conclusione, il progetto O.S.V.E. è un programma sanitario informatizzato che consente il monitoraggio costante dei pazienti, che configura una crescita professionale e consente un controllo di gestione da parte del centro e della regione stessa. Rappresenta un modello di appropriatezza per l’erogazione di salute e la locazione delle risorse.

Il progetto GerOs di Torino

GerOs, il cui nome deriva dalla crasi di geriatria ed osteoporosi, è un progetto di informatizzazione della regione Piemonte, che si prefigge di ridurre la necessità di spostamento dei pazienti con osteoporosi severa, portando lo specialista sul territorio, piuttosto che richiedere al paziente di spostarsi verso lo specialista.

Gli obiettivi comprendono inoltre di ottimizzare i percorsi di diagnosi e cura dei pazienti con osteoporosi severa, di ridurre i tempi di attesa per le visite specialistiche e raccogliere dati epidemiologici sulla patologia. Lo scopo è quello di facilitare l’accesso alle cure dei pazienti più fragili, anziani e a elevato rischio di frattura da fragilità, di solito difficili da spostare e che spesso non hanno la possibilità di farlo in autonomia e quindi gravano sulle famiglie.
Il progetto nasce nel 2011 con il contributo tecnico di Cineca e preveda l’esistenza di centri periferici, i cosiddetti Spoc, 16 postazioni territoriali che possano interfacciarsi attraverso una piattaforma informatica con un centro coordinatore (HUB informatico) che ha la responsabilità dell’appropriatezza terapeutica (Figura 16). I centri periferici vedono il paziente fratturato, gestiscono chirurgicamente la frattura e qualora l’eziologia sia una frattura da fragilità, possono richiedere la consulenza online.

OSTEO

Inseriscono nella piattaforma informatizzata i dati anagrafici e clinici del paziente (lastre ed esami ematochimici) e il centro di riferimento entro 24 ore, dopo valutazione dei fattori di rischio e degli esami del paziente, emette diagnosi di osteoporosi primaria ed eventualmente procede con la compilazione del piano terapeutico, oppure nel caso sussista incertezza diagnostica suggerisce ulteriori esami di approfondimento.

Nei casi di osteoporosi primaria si valuta se il paziente soddisfa i criteri della nuova Nota 79 di prescrizione dei farmaci con piano terapeutico e, in caso affermativo, viene realizzato e inserito on line. Diversamente, il paziente viene rimandato al centro periferico per la prescrizione di ulteriori farmaci diversi da teriparatide.

I numeri di GerOs

Ad oggi sono stati elaborati i dati di 194 pazienti (l’85% donne, età mediana 78 anni), il 67% è stato approvato e il 29% respinto, perché non affetto da osteoporosi primaria, oppure perché il paziente non rientrava nei criteri della Nota, per cui non poteva essere emesso il piano terapeutico.

Uno dei risultati è quello che si riferisce alla mobilità: se si considerano i dati tutti assieme, risulta che sono stati risparmiati circa 30.000 chilometri, soddisfacendo uno degli obiettivi del progetto che era quello di ridurre gli spostamenti del paziente e di implementare invece l’utilizzo della tecnologia per avvicinare lo specialista al paziente. Il progetto ha anche consentito di risparmiare alcune ore di lavoro al Medico di Medicina Generale, al personale amministrativo e allo stesso Specialista (Figura 17).

Il progetto di GerOs è stato finanziato interamente dalla Fondazione per l’Osteoporosi Piemonte, ed è stato implementato grazie alla collaborazione di Cineca che gestisce la parte informatica della piattaforma.

Quanto realizzato finora ha consentito di risparmiare tempo del personale sanitario/ amministrativo e chilometri percorsi dai pazienti oltre probabilmente a ridurre i costi di rifratture perché si è riusciti a prescrivere una terapia appropriata a chi forse altrimenti non avrebbero avuto accesso.

Ci si augura quindi che le Autorità regionali e l’Azienda Sanitaria, riconoscendo il valore del progetto, lo supportino adeguatamente.

Stato dell’artee aspettative in Sicilia

In Italia il numero dei pazienti con osteoporosi curati secondo i criteri di appropriatezza terapeutica è basso e in significativo calo, con poche differenze tra regioni, leggermente peggio al Sud e nei pazienti di età >75 anni, in cui è più elevato il rischio fratturativo. Tra i motivi di scarsa efficacia è da menzionare la ridotta prescrizione di calcio e vitamina D, che nonostante sia in leggero miglioramento rispetto al 2012, si attesta attorno al 60%.
La scarsa aderenza alle modalità prescrittive è tra le principali cause di non efficacia della terapia farmacologica e rappresenta un fattore modificabile essenziale per il miglioramento dell’esito clinico e l’ottimizzazione del consumo di risorse sanitarie. Persistenza e compliance risultano ancora insoddisfacenti anche se cresce la sensibilizzazione al problema. Per quanto riguarda i costi di gestione della sanità, nel 2015 la Sicilia risultava allineata alle altre regioni. Analizzando in dettaglio le singole spese dei farmaci nell’ultimo anno, si Nota che la prescrizione di teriparatide è aumentata, probabilmente a causa di un effetto di rimbalzo rispetto al 2009, quando dopo evidenza che la spesa per il farmaco risultava di molto superiore alla media nazionale era intervenuta l’autorità di vigilanza regionale che aveva imposto rigidi parametri prescrittivi, anche a discapito dei pazienti.

La nuova Nota 79 ha aperto nuove opportunità terapeutiche che potrebbero probabilmente essere implementate se si ponesse maggiore attenzione all’eventuale presenza, con conseguente segnalazione, di eventi avversi che costituisce il criterio indicato nella nuova Nota per passare dalla prima scelta di trattamento alla successiva. Tra le motivazioni di una scarsa appropriatezza terapeutica vi è ancora la mancata identificazione del soggetto a rischio fratturativo, che rappresenta una delle criticità della Sicilia, dove la valutazione della densità minerale ossea (BMD) non è di facile accesso.

La mineralometria ossea, che consente di diagnosticare i casi in cui vi è una riduzione della BMD e permette di fare diagnosi di osteoporosi, prima che avvengano le fratture

può essere stimata con varie tecniche. Tuttavia, la semplificazione del criterio morfometrico per la diagnosi di frattura vertebrale, sulla base del criterio di Genant (riduzione di almeno una delle altezze vertebrali di almeno il 20%), come indicato nella nuova Nota 79, è difficilmente praticabile in Sicilia, in quanto c’è la tendenza alla prescrizione della DXA, purtroppo non disponibile per tutti.

La conseguenza è quella di richiedere al paziente il pagamento dell’esame, creando problematiche che sfociano nell’inappropriatezza terapeutica.

Ulteriori aspetti da enfatizzare affinché ci sia un miglioramento dell’efficacia terapeutica riguardano l’importanza della prevenzione del rischio di caduta, della corretta alimentazione e del movimento.

Relativamente all’attività fisica, la Sicilia ha partecipato al programma Passi D’argento, che ha studiato le abitudini di vita degli italiani e ha rilevato che i siciliani sono molto sedentari, anche se purtroppo i risultati risultano in linea con altre regioni del Sud.

Lo shock delle infezioni post-frattura di femore

Nel 2013 un’associazione di pazienti che monitorava le infezioni ossee post-intervento ha segnalato che in un ospedale di Palermo la mortalità a 30 giorni era attorno al 22%, rispetto al 7% della media nazionale. I risultati hanno fatto sì che venisse aperta un’inchiesta che ha messo in luce problematiche relative alla carenza di personale medico, di sale operatorie e di condizioni igieniche. Tra le iniziative intraprese per migliorare le carenze sanitarie figura il PNE (Programma Nazionale valutazione Esiti) impiegato per valutare la tempestività dell’intervento chirurgico, che per protocollo nazionale e internazionale dovrebbe essere effettuato entro 2 giorni dall’evento fratturativo. I risultati hanno evidenziato un’enorme variabilità sia tra regioni che tra province (Figure 18 e 19) con progressivi miglioramenti dopo monitoraggio. Attualmente in Sicilia la mortalità post-intervento è nuovamente paragonabile alle altre realtà italiane, indicando quindi l’efficacia dell’introduzione dei sistemi di valutazione.

OSTEOIn conclusione, tutti gli indicatori hanno evidenziato ampi spazi di miglioramento dell’appropriatezza prescrittiva e dell’aderenza alla terapia farmacologica, sia in Sicilia sia che nel resto del paese.

La disponibilità dei nuovi strumenti informatici permette di verificare la modifica dei comportamenti organizzativi a beneficio dell’assistenza erogata ai pazienti.

Il valore della Bone Fracture Unit per migliorare l’accessibilità alle cure e l’aderenza al trattamento

Le conseguenze delle fratture di femore negli anziani sono molteplici: disabilità, perdita di indipendenza, necessità di assistenza domiciliare e decesso. Inoltre, il rischio di frattura del femore controlaterale aumenta di 2,3 volte entro 1 anno.

Anche la frattura vertebrale ha una serie di sintomi e segni particolari, causa la perdita di importanti funzioni motorie e aumenta il rischio di nuove fratture e di mortalità. La corretta gestione delle fratture vertebrali necessita di una collaborazione multi-professionale.

A fronte di fratture pregresse aumenta il rischio di nuove fratture osteoporotiche, situazione problematica per le fratture vertebrali asintomatiche che devono essere individuate precocemente. Esiste un ampio divario nella cura medica, che lascia molti pazienti fratturati a serio rischio di future fratture.

Il progetto “Capture the Fracture” ha l’obiettivo di colmare questo divario, facendo della prevenzione delle fratture secondarie una realtà. La complessità e la multi disciplinarietà nella gestione delle fratture da fragilità hanno comportato negli ultimi anni la necessità di istituire modelli assistenziali organizzativi e percorsi integrati complessi, come il Fracture Liason Service, (FLS) che identifica i pazienti a rischio di rifratturazione, imposta la terapia per l’osteoporosi, valuta il rischio di cadute e stabilisce un programma riabilitativo ed educativo del paziente. Nel 2013, la Regione Lazio ha pubblicato la revisione del percorso assistenziale per la gestione della frattura prossimale del femore nel paziente di età > 65 anni. Al momento dell’accesso al Pronto Soccorso, occorre dare una priorità di triage ai casi sospetti di fratture di femore, per accelerare il percorso diagnostico-terapeutico (Figura 20).

OSTEOI pazienti ortogeriatrici presentano numerosi problemi clinici e comorbidità tra cui la prevenzione delle nuove fratture.

È noto che il 25% dei pazienti ha una nuova frattura di femore nei 12 mesi successivi alla prima frattura, anche a causa dello scarso trattamento preventivo dopo il primo evento (circa il 6%).

Il primo obiettivo da perseguire è la prevenzione delle cadute, valutando innanzitutto le modalità della caduta precedente e fornendo poi consigli pratici per prevenire le cadute. Esami di laboratorio sono utili per escludere forme secondarie di osteoporosi, allo scopo di impostare una terapia adeguata. Un trattamento personalizzato deve considerare le comorbidità, la politerapia, la mobilità, lo stato cognitivo, il supporto socio-sanitario e familiare del paziente, ma soprattutto la gravità della patologia.

Teriparatide è il farmaco più efficace e di prima scelta nei pazienti a rischio elevato con osteoporosi molto severa: uno studio ha dimostrato la sua costo-efficacia in prima linea nei confronti dei bifosfonati o di nessun trattamento.
L’AIFA ha documentato una scarsa appropriatezza prescrittiva nel trattamento dell’osteoporosi. L’armamentario terapeutico a disposizione del medico si divide in farmaci prescrivibili senza piano terapeutico (bifosfonati) e farmaci prescrivibili con piano terapeutico (denosumab, teriparatide), gestito solo da centri “prescrittori”. Nel caso in cui un paziente seguito presso un centro “non prescrittore” sia affetto da osteoporosi severa, lo specialista del territorio deve inviarlo presso un centro “prescrittore”, affrontando tutta la trafila burocratica e i tempi di attesa correlati. Pertanto, solo i pazienti che hanno accesso ai centri “prescrittori” ricevono cure adeguate per l’osteoporosi, mentre il Sistema Sanitario Nazionale dovrebbe garantire a tutti il medesimo trattamento. Occorre rafforzare la tutela dei diritti del malato,

potenziare le informazioni e l’orientamento del paziente e creare una rete tra professionisti. Nel 2015 è stato creato il progetto sperimentale “Rete territoriale”, a cui afferiscono 9-10 centri prescrittori della Regione Lazio, gestiti da professionisti di diverse specialità, che si interfacciano con 8-10 Medici di Famiglia e Specialisti territoriali non prescrittori, con l’obiettivo di semplificare l’accesso appropriato dei pazienti alla terapia anti-osteoporotica. Questo scambio è stato di notevole aiuto per lo svolgimento della pratica clinica professionale.

Gestire la prevenzione della ri-fratturazione è un compito difficile, per il quale servono non solo informazione e collaborazione, ma anche competenza ed esperienza. I servizi multidisciplinari che gestiscono le fratture da fragilità rappresentano gli strumenti migliori per affrontare questo problema e ridurre i costi gestionali.

Appropriatezza, innovazione e sostenibilità

Per appropriatezza in Sanità si intende l’attuazione di un intervento sanitario (preventivo, diagnostico, terapeutico, riabilitativo) giusto, nel modo giusto, da parte dell’operatore giusto, nella struttura giusta, al tempo giusto, con un giusto rapporto costo/efficacia, al fine di raggiungere con equilibrio l’obiettivo terapeutico sostenibile. Le indicazioni sulla prevenzione primaria e sulla prevenzione secondaria sono chiaramente schematizzate negli algoritmi della Nota 79 (vedi Figura 6).
 OSTEONei casi più severi il farmaco di prima scelta è teriparatide. In questo contesto, sono disponibili strumenti di appropriatezza che possono contribuire alla corretta gestione del paziente con osteoporosi, come gli algoritmi per la valutazione del rischio FRAX e DeFRA e la stessa Nota 79. È auspicabile che questi strumenti vengano integrati all’interno di Millewin o dei sistemi di gestione informatica dei pazienti afferenti ai centri ospedalieri. Occorre pertanto sensibilizzare tutti i medici coinvolti sulla necessità di prevenire e identificare la complicanza fratturativa dell’osteoporosi e di trattare i pazienti con osteoporosi severa. L’aderenza al trattamento è essenziale per il raggiungimento dell’obiettivo terapeutico, infatti minore è l’aderenza alla terapia, maggiore è il rischio fratturativo per il paziente (Figura 21). L’aderenza è inoltre essenziale per il controllo e il contenimento della spesa sanitaria. I costi generati dal trattamento farmacologico e dagli esami diagnostici vengono compensati dalla riduzione dei costi associati a ricoveri per fratture da fragilità ossea. Le risorse disponibili non consentono però di soddisfare tutte le esigenze dei pazienti.

L’innovazione in Sanità è la dimensione applicativa di un’invenzione o di una scoperta in grado di assicurare un beneficio efficace e migliorativo rispetto a ciò che va ad innovare, anche se non sempre sostenibile.

Per quanto riguarda la terapia dell’osteoporosi, la ricerca sta evolvendo in maniera costante, dagli anni ’80 in cui sono stati sviluppati i bifosfonati agli anni 2000 con l’introduzione del PTH e dei farmaci biologici; il futuro è rappresentato dalle piccole molecole, che sono in grado di interagire e di neutralizzare alcune molecole coinvolte nei meccanismi patogenetici dell’osteoporosi. L’innovazione tecnologica è utile per tutti, purché governata in maniera adeguata. Per fare ciò, è necessario razionalizzare, cioè coniugare ed equilibrare ricerca, sviluppo, trasparenza, proporzionalità, appropriatezza, innovazione e sostenibilità.
Un altro punto importante riguarda la misura dell’efficacia di un trattamento, che deve essere valutata nel lungo termine mediante la Value Based Medicine, che valuta gli esiti delle cure al termine dell’intero ciclo terapeutico, considerando gli indicatori di esito.

Una valutazione di questo tipo può essere eseguita mediante l’Health Tecnology Assessment (HTA), strumento di valutazione complessiva, sistematica, obiettiva, trasparente e multidisciplinare delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate in modo diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione. L’HTA è un mezzo per governare l’innovazione e rappresenta un collegamento tra la ricerca (EBM) e gli interessi di diversi stakeholder a garanzia della sostenibilità. La sostenibilità può essere concepita in diversi modi:

nell’ottica della società, nell’ottica del Servizio Sanitario Nazionale e nell’ottica dei decisori.

I principali stakeholder della sostenibilità sono i ricercatori, le industrie e i decision maker, che devono basare le loro decisioni sui HTA, e i pazienti. I risultati attesi sono:

  1. opportunità di trattare un magior numero di pazienti con le terapie più idonee in rapporto alla situazione clinica;
  2. facilità di accesso alle cure;
  3. risparmio;
  4. ragionevole ritorno degli investimenti;
  5. reinvestimento in R&D;
  6. attrattiva per investitori stranieri.

Lo scenario italiano della sostenibilità è molto vario. Nel nostro paese, c’è una buona disponibilità di servizi e la garanzia di un soddisfacente stato di salute e benessere sociale, ma pessime condizioni di finanza pubblica, con un peso rilevante della spesa sanitaria sempre in aumento per maggiore sopravvivenza e basso tasso di fertilità.
In questo scenario, sia il sistema sanitario che quello assistenziale dovranno essere modificati, con una politica adeguata basata su previsioni precise e affidabili. Servirebbero soluzioni strategiche di lungo termine per evitare che la spesa continui a crescere o per contenere la crescita, insieme alla lotta alle inefficienze e agli sprechi (Figura 22). La tecnologia (Web, Internet, Social media, ecc.) ha sicuramente un ruolo centrale nell’informazione dei pazienti e questo accade anche per l’osteoporosi.

Le informazioni trasmesse tramite le nuove tecnologie (come ad esempio, l’App per i-Phone della Nota 79) riguardano non solo i pazienti, ma anche i medici: il 60% di essi ritiene che i Social media migliorino la qualità delle cure e dell’assistenza per i pazienti. Oggi è possibile prevedere un’integrazione virtuosa di appropriatezza, innovazione e sostenibilità, purché vengono coinvolti i principali stakeholder.

Nota 79 ad un anno
dal suo utilizzo:
riflessioni e critiche


Il 20 maggio 2015 è stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale la nuova Nota 79.

Il nuovo testo nasce dal bisogno di migliorare l’appropriatezza terapeutica, aumentare la compliance e incrementare il numero di pazienti a rischio trattati correttamente. La nuova Nota ha conservato della vecchia i criteri più importanti che hanno consentito sino ad ora di identificare i pazienti osteoporotici a maggior rischio di frattura: le pregresse fratture vertebrali o di femore e il trattamento corticosteroideo cronico. È stata inoltre confermata la considerazione del numero di pregresse fratture vertebrali o di femore, notoriamente condizionanti il rischio di recidiva o di fratture in altre sedi scheletriche. Un aspetto che continua a non essere considerato nella Nota 79 e che, invece, meriterebbe attenzione è la severità della frattura, la quale influisce sul rischio di avere altre fratture tanto quanto il numero (Figura 23). Nella nuova Nota viene riconosciuta, per la prima volta, l’importanza delle fratture non vertebrali e non femorali; se un paziente presenta una di queste fratture e ha un T-score lombare o femorale uguale o inferiore a -3 può essere trattato con farmaci rimborsabili.

Gli studi dimostrano come la presenza di una frattura minore, soprattutto nel soggetto anziano, aumenti il rischio di avere una frattura maggiore. Il 60% dei soggetti anziani con frattura di femore ha avuto una precedente frattura vertebrale e moltissimi di polso o in altre sedi (Figura 24). OSTEOPertanto, in presenza di fratture minori, non vertebrali o non femorali, purché sia documentata densitometricamente una significativa condizione osteoporotica, viene garantita la possibilità di fare prevenzione secondaria, riducendo così il rischio di fratture di femore che sono quelle più costose per il sistema sanitario.

La nuova Nota ovviamente considera anche la prevenzione primaria, in cui ci sono alcune novità riassumibili in 3 punti chiave:

  • possibilità di utilizzare il T-score vertebrale ai fini della prescrivibilità, nonostante questo parametro sia discriminante nella 6a decade di età, poi tende a perdere di sensibilità;
  • riconoscimento dell’accesso al trattamento e alla prevenzione dell’osteoporosi a carico del SSN di pazienti a rischio perché in blocco ormonale adiuvante, come ad esempio pazienti in trattamento di deprivazione androgenica per carcinoma della prostata o in trattamento con inibitori dell’aromatasi per carcinoma al seno, utilizzando già in prima linea bifosfonati orali, zoledronato e denosumab;
  • possibilità di considerare ai fini della prescrivibilità anche pazienti con T-score lombare o femorale uguale o inferiore a -3 e presenza di familiarità o comorbilità.

Oltre alle comorbilità reumatiche (artriti ed altre connettiviti) già considerate dalla precedente Nota, viene introdotta la presenza di broncopneumopatia cronica ostruttiva, malattie infiammatorie intestinali croniche, diabete, AIDS, sclerosi multipla, malattia di Parkinson e grave disabilità motoria. Sicuramente la nuova Nota non manca di alcune criticità, come l’esclusione di altre comorbilità che aumentano il rischio fratturativo tra cui lo scompenso cardiaco e le epatopatie e l’eliminazione dei criteri ultrasonografici ai fini della prescrivibilità di farmaci a carico del SSN.

L’ultrasonografia ossea ha una capacità di predire la frattura non inferiore, se fatta bene, a quella della tecnica DXA. Le metodiche ultrasonografiche sono molto diffuse sul territorio e quindi il non utilizzo e la non considerazione lasciano privi di significato tanti strumenti che molti medici di base e istituti territoriali hanno a disposizione. Questo sicuramente non permette di poter individuare al meglio, in tutte le strutture, i soggetti a rischio e di trattarli. Inoltre, ai fini dell’applicazione della Nota la diagnosi di frattura vertebrale deve basarsi sul criterio di Genant (riduzione di almeno una delle altezze vertebrali di almeno il 20%). Tuttavia, esiste una variabilità tra Regione e Regione nella valutazione della frattura. Ci sono Regioni che non considerano la necessità di una valutazione radiologica, lasciando al prescrittore la determinazione dell’entità della frattura, altre invece richiedono una morfometria più strutturata. Ogni Regione ha quindi una sua logica e questo lascia delle problematiche.

Nonostante alcuni aspetti critici, la nuova Nota ha sicuramente dei punti di forza, quali:

– l’ampliamento delle possibilità di trattamento con farmaci prescrivibili a carico del SSN;

– l’importanza della BMD, misurata con tecnica DXA, da effettuarsi in strutture pubbliche o convenzionate;

– la creazione di 2 algoritmi ben distinti per la prevenzione primaria e secondaria;

– criteri precisi di passaggio da una classe terapeutica all’altra;

– una definizione più chiara delle modalità per la prescrizione dei farmaci specialistici.

Quali sono le aspettative per gli indicatori dell’osteoporosi del rapporto OSMED nel 2016-17

Questo progetto, realizzato in collaborazione con AIFA, ha l’obiettivo di costruire alcuni indicatori sulla variabilità prescrittiva, complementari a quelli già esistenti, in grado di comprendere quanto le raccomandazioni scientifiche e le note ministeriali vengano effettivamente recepite e applicate nella pratica clinica quotidiana.

La definizione di appropriatezza prescrittiva è la seguente: “Una prescrizione può essere considerata appropriata se effettuata all’interno delle indicazioni cliniche e, in generale, all’interno delle indicazioni d’uso per le quali è dimostrata l’efficacia”.

Il punto centrale di AIFA nel rapporto OSMED è tentare di comprendere se le modalità con cui viene utilizzato un farmaco corrispondono all’effettiva modalità con cui ne è stata sperimentata la sua efficacia clinica negli studi di fase III. Per misurare l’appropriatezza prescrittiva, AIFA identifica due principali metodiche:

  • Analisi della variabilità prescrittiva.

Secondo questa analisi, per tutti i farmaci, suddivisi per categoria ATCC, vengono calcolati due valori fondamentali: spesa lorda pro capite e DDD. Alcune Regioni hanno la tendenza a prescrivere più dosi di farmaco per l’osteoporosi rispetto alla media nazionale, o tendono a prescrivere farmaci per l’osteoporosi con un costo per dose superiore alla media nazionale. Attraverso questi indicatori, AIFA ha l’obiettivo di far riflettere le Regioni sui motivi per cui le prescrizioni sono maggiori o hanno costi più elevati rispetto alla media nazionale. Queste analisi non forniscono però indicazioni sull’uso appropriato di questi farmaci e sulle modalità per utilizzare meglio le opzioni terapeutiche disponibili. Per questo motivo sono necessari nuovi indicatori.

  • Analisi dell’aderenza delle modalità prescrittive con standard definiti (indicatori di aderenza al trattamento).

Per aderenza delle modalità prescrittive si intende: aderenza alle modalità di uso dei farmaci cioè aderenza al trattamento, aderenza alle indicazioni terapeutiche, cioè appropriatezza prescrittiva a scopo di rimborsabilità.

I nuovi indicatori sono stati individuati in collaborazione con 100 ASL Italiane, con 35 milioni di assistibili. Sono stati selezionati i dati amministrativi estremamente completi e presenti in tutte le ASL italiane. I principi che hanno guidato la progettazione degli indicatori di utilizzo dei farmaci e di aderenza al trattamento sono l’opportunità terapeutica e la sostenibilità economica. Analizzando i costi dell’osteoporosi a livello Italiano, la popolazione adulta che ha ricevuto almeno una prescrizione di farmaci per l’osteoporosi è pari all’1,9%.
Un primo punto da indagare è la differenza di prescrizione tra macroaree geografiche in Italia, poiché questa percentuale variava dall’1,7% al Nord al 2,5% al Sud Italia. Tabella 2 Osteoporosi 3_2016Le Tabelle 2, 3 e 4 mostrano i primi 3 indicatori analizzati. I risultati mostrato che solo il 22% dei pazienti che andrebbero trattati come da Nota 79 ricevono un trattamento anti-osteoporotico adeguato. Inoltre, solo il 58- 60% circa di questi pazienti riceve un trattamento combinato tra farmaci per l’osteoporosi e calcio/vitamina D, come da indicazione. Infine, solo il 46,8% dei pazienti assume con continuità il trattamento cronico. Pertanto, AIFA ritiene che vi sia una parziale disapplicazione della Nota 79: se i 3 indicatori migliorassero, la spesa sanitaria per l’osteoporosi aumenterebbe, ma migliorerebbe la gestione clinica della malattia.
L’aderenza al trattamento per l’osteoporosi migliora la prognosi del paziente, con una minore incidenza di fratture patologiche e di ospedalizzazione, e una riduzione dei costi gestionali.

Purtroppo, l’aumento dell’aderenza al trattamento porta ad un incremento immediato dei costi per il farmaco da parte delle ASL, mentre i benefici preventivi saranno tangibili solo in futuro.

Il progetto ha anche evidenziato che il 79% dei pazienti trattati non risponde a nessuno dei criteri e delle condizioni di prescrivibilità di questi farmaci.

AIFA chiede che vengano eseguite le corrette valutazioni richieste dalla Nota 79, in modo tale da identificare i pazienti realmente candidabili al trattamento.

Occorre pertanto discriminare ciò che è rimborsato da ciò che non è rimborsato, e implementare un sistema di verifica che permetta di capire quanto di quello che effettivamente viene rimborsato sia prescritto nella pratica clinica. Una volta implementato questo sistema, ci sarebbe la possibilità di recuperare le risorse in eccesso per investirle nei settori in difetto. Questo sistema, pur con ulteriori margini di miglioramento e con l’aiuto dei clinici, si pone come alternativa al sistema attuale, che chiede in maniera acritica di prescrivere meno terapie, utilizzando farmaci poco costosi.

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