Osteoporosi pediatrica Terapia farmacologica: antiriassorbitivi e anabolici

L’osteoporosi pediatrica a seconda delle cause si suddivide tipicamente in primaria, di cui il prototipo è l’osteogenesi
imperfetta (OI), e secondaria comprendente in particolare l’osteoporosi cortisonica e l’osteoporosi associata
a patologie endocrine metaboliche, neuromuscolari e iatrogene. I Bisfosfonati (BP) sono i farmaci sinora
più utilizzati in tutte queste forme di osteoporosi. Nei bambini affetti da osteogenesi imperfetta la terapia standard
è quella con BP somministrati per via endovenosa (iv), che si sono dimostrati in grado sia di aumentare la
massa ossea che di influenzare positivamente l’accrescimento, e risultati altrettanto consistenti si sono osservati
anche sulla riduzione del rischio di frattura. Recentemente è stato impiegato Denosumab (anticorpo anti RANKL)
ad uso compassionevole nei bambini con forme di OI non responsive ai BP iv. Le evidenze emerse dagli studi
sugli adulti suggeriscono che vi siano le premesse sull’efficacia di questo farmaco nel diminuire il turnover dell’osso
ed aumentare la densità ossea. In generale i dati ottenuti con Denosumab in pediatria anche se favorevoli,
sono limitati a dei case reports o a piccoli numeri di pazienti. Non è ancora definita la dose ottimale del
farmaco e la frequenza di somministrazione necessarie per mantenere l’inibizione degli osteoclasti. Denosumab
potrebbe essere impiegato nel prevenire la crescita di alcune neoplasie (giant cell tumor) dove è elevata l’espressione
del RANKL, e nel controllare alcune patologie scheletriche benigne (displasia fibrosa).
Nei bambini esistono anche forme di osteoporosi a basso turnover, ed è noto che i farmaci antiriassorbitivi rappresentati
dai bisfosfonati, tradizionalmente utilizzati per trattare l’osteoporosi, si associano ad una ulteriore riduzione
del turnover osseo, accrescendo i timori sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia di tale terapia.
Pertanto è cresciuto nel tempo l’interesse nei riguardi della terapia anabolica.
Teriparatide rimane un’opzione attraente nei pazienti pediatrici in cui è avvenuta la fusione delle epifisi, cioè il
passaggio da tessuto mesenchimale a tessuto osseo. Tuttavia gli studi sugli adulti hanno dimostrato che il suo
effetto viene mascherato quando viene somministrato nei pazienti trattati in precedenza con BP. Tra le terapie
emergenti Romosozumab (anticorpi anti-sclerostina) si pone come un’ulteriore possibilità terapeutica, in particolare
nelle condizioni caratterizzate da ridotto turnover osseo come l’osteoporosi cortisonica o in alcune forme
di OI, caratterizzate da disfunzione degli osteoblasti. Anche se allo stato attuale non vi sono evidenze cliniche
sui bambini affetti da OI con questo tipo di trattamento, tuttavia gli studi condotti su modelli murini hanno
dimostrato aumenti della massa ossea e della resistenza scheletrica.

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